9月16日，记者从中南大学湘雅医院了解到，64岁的马陈东（化名）在该院注射了肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液。

托夫生注射液被誉为“靶向打击渐冻症的开路先锋”，于2024年9月在中国获批，专用于治疗携带SOD1基因突变的ALS成人患者。该药能精准狙击致病“元凶”——通过减少有毒SOD1蛋白在神经元的蓄积，从而有效延缓疾病进展。湖南首针的落地，为我省这类患者带来福音。

据了解，马先生于2024年初出现双脚无力，且症状逐渐加重的情况，家人带他先后去了湖南、北京等多家医院，最后通过基因检测，确诊为肌萎缩侧索硬化。

今年6月，托夫生注射液在国内开打，马先生家人了解到这个情况后，决定选择该药为老人治疗。通过进一步的检查与诊疗，患者于9月15日在中南大学湘雅医院成功完成注射。

该院专家呼吁，社会各界持续关注罕见病群体，共同推动创新疗法的可及，让每一位患者都能更有勇气和底气地面对疾病挑战。