患有罕见病SMA的沐沐，每天需要爸爸妈妈的守护。而特效药诺西那生钠注射液进入国家医保，将为他带来更好的治疗机会。受访者 供图

“盼了两年，儿子用的‘天价药’终于纳入了医保。今天是孩子确诊患病以来，我最开心的一天。”邓望（化名）难掩激动。儿子沐沐（化名）患有脊髓性肌萎缩症（SMA），特效药诺西那生钠注射液要69.97万元一针，夫妇俩一直盼着这种药纳入医保。

12月3日，国家医疗保障局联合人社部公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》(简称《目录》)，诺西那生钠注射液被列入其中。同时纳入医保的，还有血友病等另外六种罕见病的特效药。

【案例】 从69.97万元一针到只需3.3万元一针

邓望一家居住在长沙市。2017年6月，沐沐出生了，各项体检指标正常。但在3个月大的时候，沐沐身体变得松软，四肢无力，发育也比同龄孩子更为迟缓。四处求医，孩子5个月大的时候，被确诊为脊髓性肌萎缩症。

这是一种罕见的隐性遗传神经肌肉疾病，也是导致婴幼儿死亡的头号遗传性疾病。当人体脊髓内的运动神经细胞受到侵害后，就会逐渐丧失各种运动功能，导致肌无力、肌萎缩，甚至呼吸衰竭，危及生命。

面对突如其来的噩耗，邓望和妻子没有放弃，但与罕见病斗争的日子很难。2017年，SMA没有特效药和治疗方式。2019年的2月，沐沐的病情迎来了转机。脊髓性肌萎缩症的针对性特效药——诺西那生钠注射液，在我国批准上市了，并于当年10月份投入使用。

“近70万一针，要终身用药，想都不敢想。”邓望内心苦涩，在家人、社会力量的帮助下，2020年8月24日，沐沐一家筹齐了69.97万元医药费，他注射了第一针SMA特效药。

“到现在为止，孩子共注射了7针，因为药企有一些扶助的活动，我们自己总共支付了两针的费用。”邓望透露，孩子呼吸功能和精神状态明显比以前改善了很多。

“特效药出来后，我们一直盼着纳入医保。今天新规一出台，病友们都知道了，特别高兴！”

记者了解到，虽然目前《目录》只公布了细则，药品具体的价格还未公布，但从11月11日举行的2021国家医保目录药品谈判现场来看，最终药企确认的价格为3.3万元。

邓望给记者算了笔账，SMA患儿第一年注射6针诺西那生钠，纳入医保报销后，一年自付部分约20万元。此后每四个月注射1针，一年3针，每针3.3万元还能用医保报销，自付费用能控制在10万元以下。

【解读】 7种罕见病入医保，患者更早更好被救治

根据《目录》显示，罕见病药品中，诺西那生钠注射液之外，还有血友病用药人凝血因子IX、遗传性血管性水肿用药醋酸艾替班特注射液、多发性硬化症用药胺吡啶缓释片、法布雷病用药阿加糖酶α注射用浓溶液、用于降血脂的依洛尤单抗注射液、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病用药氯苯唑酸软胶囊均列入其中。

“以SMA为例，遭遇罕见病的家庭，面对近70万元一针的费用，确实无力可及。”湖南省儿童医院神经内科副主任医师吴丽文表示，罕见病本来就难以医治，有药可及已经是难得，SMA高额的医疗费用，抬高了不少患者就医的门槛。在吴丽文临床接诊的过程中，就有不少患儿家庭选择保守治疗。

“这次诺西那生钠等罕见病用药进入国家医保，是天大的好事。”吴丽文分析，这不仅仅让很多患者用得起药，以前无法治疗的患者有了治疗的机会；还能让患者更早更好地进行治疗。

“很多病是越早治疗越好，患者如果能在身体功能没有丧失之前治疗，那就能维持这种正常，生存质量大大提高。”吴丽文解释，药品价格降下来后，医疗部门也可以开始推广罕见病更早、更广泛的筛查，让患者在症状出现之前、或者刚出现症状就开始干预，控制肌萎缩的程度。

数说

●本次调整，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。

●从谈判情况看，7个直接新增药品，67种目录外独家药品谈判成功，平均降价61.71%。

●最新版国家医保药品目录内药品总数2860种，其中西药1486种，中成药1374种。中药饮片仍为892种。

●新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛。

现场

医保药品“灵魂砍价”再现

诺西那生钠注射液成功通过医保谈判，成为首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物。据了解，这场谈判，双方进行了一个半小时，根据央视新闻发布的谈判现场视频来看，5毫升12微克每支的报价从53680元经过两轮九次报价降到了33000元，前后降幅接近40%。国家医保局谈判代表张劲妮感慨：“真的很艰难，我觉得我眼泪都快掉下来了……”

阿尔茨海默病新药“九期一”是备受关注的又一谈判药物。根据该药厂商披露的信息，“九期一”价格由原每盒895元降至296元，降幅超60%。进入医保目录后，按每月4盒计算，患者用药费用将由原每月自费3580元，降至1184元，按全国门诊平均50%医保报销比例计算，患者每月自付不到600元。

延伸

【丙肝用药】 取消适应症限制

除了新增多种药品，《目录》还对一些药品的使用限制进行了优化。

其中，2019年纳入国家医保目录的“明星药”丙通沙（索磷布韦维帕他韦片），取消了其“1型HCV感染”的医保适应症限制。同时取消适应症限制的还有迪派韦索磷布韦片（夏帆宁）。

这是一款用于治疗丙肝的药物，由吉利德推出，对于丙肝治愈率很高。通常情况下，经过12周口服抗病毒药物的治疗，绝大多数的患者可以实现转阴，让丙肝实现“治愈”。根据目前使用的2021版医保价格，丙通沙由原来的每盒23200元降为每盒4368元。

丙型肝炎作为一项重大的公共卫生挑战，在中国有近1000万人患有慢性丙型肝炎。湘潭市中心医院感染内科黄求生主任医师介绍，这些患者中，超过50%为1型HCV感染。丙通沙正式纳入国家医保后，为这部分的患者大大降低治疗费用。

取消适应症限制后，剩下的50%患者，也可以享受价格的惠利。

记者看到，吉利德旗下另外一款治疗丙肝的抗病毒药物沃士韦(索磷维伏片)也被纳入《目录》。“这是一款丙型肝炎挽救型的药物。”业内专业人士透露，如果说丙通沙可以治疗98%的丙型肝炎患者，沃士韦属于剩下2%的患者需要的药物。“从这些药物的优化与增补来看，我们国家对于丙肝治愈的力度与决心。”该专业人士表示。

【HIV用药】 创新药进医保

在刚刚过去的“世界艾滋病日”，HIV感染者的生存质量再次引起关注。

近年来，HIV感染者主要以性传播为主，晚期的病人占有一定的比例，因此选择疗效好、副作用小且服用方便的药物显得十分重要。

HIV感染者一旦确诊即需终身服药，除了持久的病毒抑制外，对长期用药的安全性、简便性以及可负担性都提出了越来越高的要求。

记者看到，继2019年国家医保目录纳入了捷扶康（艾考恩丙替片）后，此次艾滋病治疗药物必妥维 (比克恩丙诺片)也进入了新版医保目录，将能够帮助更多HIV感染者使用到新的治疗药物，提高该群体的生存质量。

相关专家表示，必妥维进入新版医保目录，将助推我国早日达到或超过三个90%的艾滋病防治目标，并加快实现“治疗即预防”、“U=U”（持续检测不到=不具传染力）的先进理念，为我国艾滋病防控带来裨益。