海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区。

一个位于南海之滨的槟榔村，摇身一变成为世界瞩目的医疗热土;

一个面积仅20平方公里的园区，创造了百余个“全国首例”，甚至多个“全球首例”。

作为全国唯一的“医疗特区”，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城”）以“医”为核心，进行“医、药、研、产、城”一体化建设，为国家医疗药械审批制度改革和全球创新产品在我国临床加速落地，探索了创新路径。

“医疗特区”，“特”在哪

乐城，又名“希望之城”。

前不久，全球首个可用于治疗携带超氧化物歧化酶1基因突变的渐冻症患者的靶向治疗药物——Tofersen(托夫生注射液)在乐城完成国内首例应用，给国内渐冻症患者带来希望。

正在乐城使用和接受全球最新药械治疗的临床医生和患者对此有着非常真切的感受。此前，一些在国外已经上市的药品和医疗器械，在国内上市需要3至5年甚至更久的“马拉松长跑”。

2013年2月，国务院正式批复设立乐城，赋予其特许医疗、特许研究、特许经营和特许国际医疗交流等4条优惠政策，特许引进临床急需的国外已上市但国内未上市的最新药械，国内患者能就近使用全球最新的药械治疗。

截至目前，乐城已引进治疗渐冻症、阿尔茨海默症、帕金森症等群众关心关注的国际创新药械391款，涉及眼科、耳鼻喉科等28个学科，累计惠及患者6万余人次。

“医疗特区”除了吸引患者，对各大医院也有着特殊吸引力。

上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院，以下简称瑞金海南医院)是首家入驻乐城的公立医院。该院党委书记、院长顾志冬表示：“利用特许政策，医院能够提升临床专科感知世界的能力和整体发展水平，从而提高治疗方案与国际的同步性，缩小与国外先进水平之间的差距。”

“小病不出岛”，在乐城就能挂上“瑞金专家号”;“大病不出国”，瑞金海南医院打造开放共享平台，与全国38家优质公立医疗机构近百名专家签署合作协议，形成“特许药械乐城落地、全国专家乐城保障”机制。

顾志冬认为，“医疗特区”不仅给患者带来提高生活质量的希望，也给国家带来多渠道、广覆盖、高质量发展医疗水平的希望。

“华西医学选择来到乐城，是要做华西在成都做不了的事。助力华西医学建高原、筑高峰，助推华西医学走出盆地、驶向海洋。”四川大学华西乐城医院院长刘毅透露，“我们希望能够利用先行区政策实施高水平的临床研究，产出国际水平的研究成果。同时推动自主创新研发成果的快速转化，实现我国生物科技的追赶和超越。”

栽下梧桐树，引得凤凰来。在乐城这片土地上，已有28家医疗机构开业运营，另有超20家医疗机构在建或筹建。

“目前，乐城初步形成了罕见病、肿瘤、眼科、耳鼻咽喉科、生殖、体检、医美等七大特色专科。”博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长贾宁介绍，下一步，园区将吸引更多优质医院、王牌科室或团队进驻，打造一批优势专科集群，形成“公立+民营+国际”的多样互补型医疗机构格局，为人民群众提供多层次、多样化医疗服务。

“先行区”，“先”在哪

敢想，才有政策创新；善为，才能让政策落地。

自2018年国务院将特许药械审批权限下放海南以来，海南省直相关部门与乐城管理局建立了特许药械落地联合工作机制，通过制度集成创新持续释放政策红利，一步步优化特许药械审批、通关、使用、监管等环节。

创建中国唯一未上市特许药械全流程追溯平台，特许药械审批时限从平均27天压缩到3至7天;

建立国内第一个特许药械集中存放保税仓，实行“先审批入仓、后核销出仓”的监管检疫模式，实现从“患者等药械”到“药械等患者”的转变；

创新出台带药带械离院使用管理办法，较好解决了患者离院后继续用药用械的医疗需求；

成立中国首个医疗药品监督管理局，创新实施“医疗+药品”一体化监管模式；

创新推出乐城全球特药险，消费者以几十元的参保价格就可获得100万元特药费用保障，乐城特药还被纳入43个省级、市级和地区的普惠健康保药品目录，截至目前累计参保5770万人次……

从让群众“用得上”特许药械，到“用得好”“用得起”，这条路有多远?

顾志冬清楚地记得，瑞金海南医院2022年3月正式对外开放，不久后便迎来了第一个全国首例新药项目的落地——目前全球获批的唯一一款用于软骨发育不全儿童的药物伏索利肽。

两年来，该院已有17名患儿使用伏索利肽。可是，该药需要患儿每天都注射，一直持续到骨闭合年龄，这对药品的可及性、使用便捷性和普惠性提出了巨大挑战。

“与厂商谈判，降低价格;助力完善政策，让患儿可带皮下注射药离园;通过医保、商保、公益救助基金等多种方式，帮助患儿家庭减轻经济负担……我们做了很多努力。”顾志冬指出，“先行区的配套政策需要放开，在确保乐城伦理安全、医疗安全的前提下，唯有大胆改革、不断突破，才能更好地发展。”

“医疗创新链条”，“链”向哪

在乐城永不落幕国际创新药械展馆里，各种“高精尖”药械产品琳琅满目。据了解，乐城与20个国家170多家药械企业建立了紧密合作关系，进口药械货值总额14.73亿元。

为何全球各大药械企业也钟爱乐城?

因为这里有一条加速进入中国市场的“绿色通道”。

2019年6月，中国国家药品监督管理局与海南省政府联合在乐城启动药械真实世界数据研究应用试点工作，探索将未经中国注册、经批准在乐城使用的特许药械临床数据，转化为真实世界数据，用于支持特许药械在中国注册审批，打造中国药品医疗器械审评审批制度改革的“试验田”。

今年4月1日，用于预防小细胞肺癌患者化疗造成骨髓抑制的国际创新药科赛拉，在海口国家高新区药谷工业园实现地产化下线，首批生产量约2万支。

“按照传统的上市流程，科赛拉至少需要3年时间。”海南先声药业常务副总经理余庆祝表示，从在乐城开出国内首张处方，再到通过乐城真实世界研究试点工作获批上市，科赛拉仅用了13个月，商业化进程缩短了一年半以上。

目前，已有13个药械产品通过乐城真实世界数据辅助临床评价获得国家药品监督管理局上市批准。而此次科赛拉实现地产化，又是一个大的跨越，标志着“乐城真研+海口生产”模式的正式落地。

除了让国际创新药械能更早惠及国内百姓，乐城同样致力于推动国内医疗科研成果转化。

“为了打通科研成果与临床应用之间的壁垒，我们打造了海南自贸港首个医疗科技创新公共平台——乐城医工转化平台。”贾宁表示，医工转化平台旨在与各方共同探索协同发展模式，打造海南自贸港跨区域协作联动样板。

“湖南拥有雄厚的医疗资源和科研成果，我们也特别期待能与湖南的医院、生物医药企业、园区等加强合作交流和机制创新，实现优势互补，互利共赢。”贾宁希望能借助乐城先行先试政策，与湖南携手共建医疗生态圈，打造医疗创新链条，推动创新链和产业链的融合发展，让更多优质医疗服务造福广大民众。