鞘内注射特效药“诺西那生钠”。

诺西那生钠注射液。

红网时刻常德2月9日讯（记者 白玲川）近日，在麻醉科、超声科的护航下，常德市第一人民医院儿科汪明辉主任及其团队再次成功为另一名14岁脊髓性肌萎缩症（II型）患儿完成诺西那生钠注射液鞘注治疗。这个昔日需要近70万一针的天价药，现在只需3万多，为患者节省了几十万。

脊髓性肌萎缩症（简称SMA）是一种基因缺陷导致的常染色体隐形遗传病，患者典型表现为全身肌肉萎缩无力，肌张力低，正常站立、行走等运动功能受限等，运动发育显著落后于正常儿童，甚至无法完成如咀嚼、吞咽、呼吸等维持生命活动的最基本动作，身体逐渐丧失各种运动能力，但智力发育正常。任何年龄、种族、性别的人都有可能患上SMA，据统计，中国约有30000000SMA携带者，SMA产前携带率为1/35-1/50，SMA新生儿发病率为1/5000-1/10000。

2016年12月23日，全球首个治疗SMA的精准靶向药物诺西那生钠问世，2019年该药获批在中国上市，然而，每针70万元的定价让患者们刚刚燃起的希望之火很快被浇灭，2021年11月，在医保目录药品谈判现场，经过了八轮连砍的“灵魂砍价”，治疗罕见病SMA的药品诺西那生钠从70万元降价到3.3万元并被纳入医保目录。

据了解，2022年12月3日下午，常德一名13岁的脊髓性肌萎缩症（II型）患儿在常德市第一人民医院，顺利鞘内注射特效药“诺西那生钠”，这也是常德首次为儿童SMA患者鞘内注射。

汪明辉介绍，诺西那生钠精准靶向治疗SMA疗效明确，该药被正式纳入医保开启了罕见病可治、治得起的新时代，给SMA患儿及家庭带来了希望，目前被“灵魂砍价”的救命药已落地常德，不出常德就能完成定期鞘注治疗，让常德市SMA群体进一步受益。